Cystická fibróza může mít nové léky

• Smět 2, 2024

Lidé s cystickou fibrózou mohou mít naději díky a nové léky které se ukázalo drasticky zlepšit plicní funkce těch, kteří ji trpí.

Pilulka je první lék, který napadá příčinu problému a ne příznaky této dědičné nemoci; Pouze 5% lidí trpících tímto onemocněním má mutace nezbytné pro to, aby léčivo fungovalo. Druhá léčiva je předmětem vyšetřování, takže při kombinaci těchto dvou léků může lépe napravit onemocnění.

Peter Mueller , vědecký ředitel společnosti Vertex Pharmaceuticals v Cambridge, Massachusetts a jeho tým, testovali léky VX-770 a placebo skupině 161 lidí s cystickou fibrózou po dobu jednoho roku.

Výsledky ukázaly, že většina účastníků získala až 60% pravidelných funkcí plic. Ti, kdo dostali VX-770 měli ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo, zlepšení o 20% ve funkci plic.

"Výsledky překročily naše očekávání," řekl Mueller poté, co zveřejnil objev.

Cystická fibróza je a genetické onemocnění , které se častěji objevují u dětí, které postupně způsobují útoky na celé tělo postižení a možná i smrti. Ovlivňuje plic, trávicí systém, potní žlázy a další oblasti.

Příčina poruchy cystická fibróza je to způsobeno vadou v a protein buněk plic, nazývaných transmembránovým regulátorem vodivosti cystické fibrózy (CFTR, zkratkou v angličtině). Léčivo VX-770 napadá a napravuje poškození způsobené tímto proteinem.

The CFTR proteiny tvoří kanály na povrchu membrány plic a další buňky, které nesou chloridové ionty uvnitř a uvnitř buňky. Když selhávají, plíce začínají plnit hlen , což způsobuje obtížné dýchání a infekce u nejzranitelnějších pacientů.

VX-770 opravuje chybu a "otevírá kanály", říká Stuart Elborn , od Queen's University v Anglii a hlavním zkoušejícím testu.

Společnost Vertex oznámila, že očekává, že ve 2 nebo 3 měsících bude přípravek schválen Spojenými státy a Evropou.

Zdroj: Nadace pro cystickou fibrózu, vědecký odborník a mexická asociace cystické fibrózy A.C.

Video Medicína: EliotZ - Kašel vol.1 [2012] (Smět 2024).