Genetická terapie opravuje vzácné krevní onemocnění

• Duben 29, 2024

Němečtí vědci uvedli, že díky genové terapii (nebo genové terapii) se podařilo napravit poruchu genu odpovědného za Wiscott-Aldrichův syndrom , což je onemocnění, které se považuje za vzácné, ale zničující děti protože to způsobuje krvácení prodloužena o malé hrbolky nebo škrábance. Tato porucha zanechává dětem zranitelné vůči určitým druhům rakoviny a nebezpečných infekcí, zveřejňuje zpravodajský portál. Zprávy o zdraví dne.

Experiment byl považován za úspěšný, protože implantované buňky byly schopné zvýšení počtu krevních destiček a zlepšit některé buňky imunitního systému.

Nicméně jedna z deseti dětí, které se studie zúčastnily, se akutně vyvine Leukémie T lymfocytů , v důsledku vložení a zdravý gen pomocí virového vektoru (modifikovaného viru, který funguje jako nosič pro zavedení genetického materiálu do jádra jiné buňky).

Studie ukazuje možný pokrok v genové terapie s kmenovými buňkami v genetické poruše, řekl odborník a ředitel Centrum excelence pro stárnutí a opravu mozku na University of South Florida, Paul Sanberg pro Zdravý den zprávy, ačkoli uznal, že je třeba ho najít efektivnějšími vektory a pojištění

Děti, u kterých se rozvíjí syndrom Wiskott-Aldrich, se narodily s genetická vada zděděný v X chromozom , což ovlivňuje počet a velikost souboru krevních destiček a činí je citlivější na krvácení snadno a trpí infekcí

Nejpoužívanější léčbou tohoto syndromu je transplantace míchy , práce, může vyléčit pacienta, ačkoli nebezpečný postup kvůli odmítnutí, které tělo může generovat, a infekcím, které se objeví později.

Video Medicína: Jazdenka VW Passat B8 (2014 - súčasnosť) - topspeed.sk (Duben 2024).